Это история о том, как американский бизнес вначале разрабатывал средство для борьбы с редкими видами онкологических заболеваний, а в итоге решил заработать очень много денег на горе людей, пытающихся спасти своих детей.
В чем суть?
В США долгие годы разрабатывали и тестировали препарат ONC201. Его тестировали на разных видах опухолей, но последнее время упор делался на его эффективность при опухолях ствола мозга, вызванных мутацией H3 K27M. Диффузные опухоли ствола мозга - редкое и очень коварное заболевание, не оставляющее детям практически ни одного шанса. Уже более 50 лет ученые разных стран ищут способ лечения, но пока единственным методом временного сдерживания роста опухоли является лучевая терапия.
Статистика такова что на 1 млн. человек ежегодно находят одного ребенка, которому ставят диагноз "диффузная глиома ствола мозга" (источник этих статистических данных - сайт https://gliomi.ru). Применительно к России, это около 150 новых маленьких пациентов ежегодно.
В целом ряд врачей называют препарат ONC201 перспективным средством, показывающим хоть какую-то эффективность при столь сложном заболевании. И его можно было купить в Европе по рецепту от европейских онкологов по цене от нескольких сотен до чуть более тысячи евро за упаковку на месячный курс. К слову, в ряде стран Европы клинические испытания проходят до сих пор, а во Франции ONC201 все чаще используют для лечения глиом ствола и не только.
В России, со слов Желудковой Ольги Григорьевны, препарат ONC201 тестировался много лет назад (видимо, еще до событий 2014 года), но не показал должную эффективность. Как итог, Минздрав этот препарат к приминению никак не рекомендовал и в России он официально не применяется.
Что произошло?
Изначально ONC201 разрабатывался компанией Chimerix. До 2025 года препарат проходил активные клинические испытания в США и Европе, видимо показав приемлемые результаты. В марте-апреле 2025 года компанию Chimerix купил другой американский фармацевтический гигант - Jazz Pharmaceuticals. Уже в августе 2025 года ONC201 был утвержден к использованию в США под торговым названием Modeyso для лечения опухолей ствола мозга.
Казалось бы, это повод для радости: наконец-то появился препарат, который можно использовать для лечения детей! Но неизвестна была цена.
И вот узнали цены...
До августа 2025 года цены на ONC201 были относительно доступными и начинались от примерно 1000 евро (так как для каждого пациента расчитывалась своя дозировка препарата). Даже в США данный препарат был доступен по рецепту за сравнительно небольшие суммы.
С августа-сентября 2025 года возникли сложности с покупкой ONC201 во всем мире. Европейские онкологи перестали выдавать рецепты на покупку препарата, столкнувшись с давлением Jazz Pharmaceuticals. А интернет-площадки в США и ЕС убрали цены.
Тем не менее, на ряде площадок можно отправить запрос на покупку ONC201. Сам препарат так и не продадут без рецепта, но хотя бы назовут актуальную цену. Так и поступил один из родителей ребенка, у которого нашли опухоль ствола мозга.
И цена американского препарата для европейцев - 48 817 евро и 39 евроцентов без учета налогов и стоимости доставки. Цена выросла не просто в разы, а в десятки раз, став абсолютно неподъемной для родителей и маленьких пациентов. Это даже не считая всех сложностей с оплатой и доставкой препарата из Европы в Россию в условиях санкций.
И если вы думаете, что американский бизнес - это чуть ли не самое лучшее что есть на свете, то вы глубоко ошибаетесь.
Идет ли Jazz Pharmaceuticals на встречу родителям маленьких пациентов? Да, если к ним обратиться лечащий врач. Правда в России детские онкологи на отрез отказываются помогать в переписке и общении с зарубежными компаниями.
Что дальше?
Пока ничего неизвестно. В России ONC201 никак не зарегистрирован и официально Минздрав не будет закупать препарат зарубежом. Благотворительные фонды также не могут закупать зарубежные препараты без назначения детскими онкологами..
В Россию официальными каналами ONC201 не поставляется. Нигде кроме США препарат не производится. Остается только ждать, пока отечественные медицинские центры убедятся в эффективности ONC201 и начнут "продавливать" идею о его покупке (или возможности лицензионного производства в России).